ÎÄÕÂȪԴ£º×ðÁú¿Ê±×ÉѯÕûÀí ×÷Õߣº×ðÁú¿Ê±×ÉѯÕûÀí ÔĶÁÁ¿£º356 Ðû²¼Ê±¼ä£º2023-05-27
µÚÒ»Õ ÐÐÒµÉú³¤¸Å¿ö
»ùÒò±à¼£¨Gene Editing£©£¬ÓֳƻùÒò×é±à¼£¨Genome Editing£©»ò»ùÒò×鹤³Ì£¨Genome Engineering£©£¬ÊÇÒ»ÖÖÐÂÐ˵ĽÏÁ¿×¼È·µÄÄܶÔÉúÎïÌå»ùÒò×éÌض¨Ä¿µÄ»ùÒò¾ÙÐÐÐÞÊεÄÒ»ÖÖ»ùÒò¹¤³ÌÊÖÒÕ»òÀú³Ì¡£
ÔçÆڵĻùÒò¹¤³ÌÊÖÒÕÖ»Äܽ«ÍâÔ´»òÄÚÔ´ÒÅ´«ÎïÖÊËæ»ú²åÈëËÞÖ÷»ùÒò×飬»ùÒò±à¼ÔòÄܶ¨µã±à¼ÏëÒª±à¼µÄ»ùÒò¡£»ùÒò±à¼ÒÀÀµÓÚ¾ÓÉ»ùÒò¹¤³ÌˢеĺËËáø£¬Ò²³Æ¡°·Ö×ӽ¼ô¡±£¬ÔÚ»ùÒò×éÖÐÌض¨Î»Öñ¬·¢Î»µãÌØÒìÐÔË«Á´¶ÏÁÑ£¨DSB£©£¬ÓÕµ¼ÉúÎïÌåͨ¹ý·ÇͬԴ×îºóÅþÁ¬£¨NHEJ£©»òͬԴÖØ×飨HR£©À´ÐÞ¸´DSB£¬ÓÉÓÚÕâ¸öÐÞ¸´Àú³ÌÈÝÒ×ÍÉ»¯£¬´Ó¶øµ¼Ö°ÐÏòÍ»±ä¡£ÕâÖÖ°ÐÏòÍ»±ä¾ÍÊÇ»ùÒò±à¼¡£»ùÒò±à¼ÒÔÆäÄܹ»¸ßЧÂʵؾÙÐж¨µã»ùÒò×é±à¼£¬ ÔÚ»ùÒòÑо¿¡¢»ùÒòÖÎÁƺÍÒÅ´«¸ÄÁ¼µÈ·½Ãæչʾ³öÁËÖØ´óµÄDZÁ¦¡£
µÚ¶þÕ ¹¤ÒµÁ´ºÍÕþ²ßÆÊÎö
2.1 ¹¤ÒµÁ´¼ÛÖµÁ´
»ùÒò±à¼¹«Ë¾ÊôÓÚÐÐÒµ¹¤ÒµÁ´µÄÖÐÉÏÓΡ£³É·Ý¹ÉÖеÄSangamo¹«Ë¾´¦ÓÚ¹¤ÒµÁ´µÄÉÏÓΣ¬Í¬¹þ·ð¡¢ÂéÊ¡Àí¹¤¡¢Öйú¿ÆѧԺ¡¢ÖÐɽ´óѧµÈ¸ßУºÍ¿ÆÑлú¹¹Ò»Ñù£¬Sangamo¹«Ë¾Ö÷ÒªÖÂÁ¦ÓÚ»ùÒò±à¼ÁìÓòµÄ»ù´¡Ñо¿¡£¶ø³É·Ý¹ÉÖеÄEditas¹«Ë¾Ôò´¦ÓÚÐÐÒµµÄÖÐÓΣ¬¹«Ë¾Í¨¹ýʹÓÃÉÏÓι«Ë¾ÌṩµÄÏà¹ØרÀûÑз¢»ùÒò±à¼Ïà¹ØµÄ²úÆ·ºÍÊÖÒÕЧÀÍ£¬ÎªÏÂÓÎÖն˿ͻ§ÌṩÏà¹ØµÄ²úÆ·¡¢ÊÖÒÕºÍЧÀÍ¡£
2.2 Õþ²ßºÍî¿Ïµ
ÏÖÔÚº£ÄÚÓйػùÒò±à¼Õþ²ß´ó¶àÓëÒ½ÁÆÐÐÒµ¡¢¶¯ÎïÒ½ÁƵÈÐÐÒµÓнϴóµÄÁªÏµ¡£¿ÉÊÇÕþ¸®ÓйػùÒò±à¼µÄÕþ²ßºÍÂ×Àí̬¶È¶ÔÕû¸öÐÐÒµµÄÉú³¤ÓÐ׎ϴóµÄÓ°Ï졣֮ǰÓÉÓںؽ¨¿ü¡°»ùÒò±à¼Ó¤¶ù¡°ÊÂÎñÒý·¢ÓйػùÒò±à¼Æ·µÂÂ×Àíµ×ÏßµÄÆÕ±éÌÖÂÛ£¬Öйú¸÷Ö÷Ìå½ÐøÐû²¼Îļþ£¬Åú×¢ÖйúÔÚҽѧÑо¿Â×ÀíÉó²éÓëî¿Ïµ·½ÃæµÄÎÊÌâºÍ̬¶È£¬Í¬Ê±»®Çå»ùÒò±à¼µÄºìÏߺͽçÏߣ¬ÓÐÀûÓÚÕûÌåÐÐÒµµÄÁ¼ÐÔÉú³¤¡£
µÚÈýÕ ÐÐÒµÉú³¤¼°Î£º¦ÆÊÎö
3.1 ÐÐÒµÉú³¤
£¨1£©ÊÖÒÕÉú³¤£º»ùÒò±à¼Ïà¹ØÊÖÒÕµÄÇ°½ø»áÍƶ¯»ùÒò±à¼ÐÐÒµÕûÌåµÄÉú³¤ºÍÉÏÕÇ¡£
£¨2£©Ã÷È·Æ·µÂµ×ÏߺͻùÒò±à¼½çÏߣºËæ×ÅÕþ¸®»®Çå»ùÒò±à¼µÄ½çÏßÇÒÃ÷Îú»ùÒò±à¼ÆóÒµµÄÆ·µÂºìÏߣ¬»ùÒò±à¼ÆóÒµÄÜÔ½·¢¹æ·¶µØ¾ÙÐпÆÑÐÑо¿£¬Íƶ¯»ùÒò±à¼ÐÐÒµµÄÉú³¤¡£
£¨3£©»ùÒò±à¼µÄÐèÇóÒ»Ö±ÔöÌí£ºÔÚ¶¯Ö²Îï·½Ã棬ÓÉÓÚ϶ËÐèÇóÁ¿½Ï´ó£¬Í¨¹ý»ùÒò±à¼À´¸Ä±äÉúÎïijЩÌØÕ÷µÄÐèÇóÒ»Ö±ÔöÌí£¬ÀýÈçÖ²ÎïµÄÄÍÒ©ÐԺͲúÁ¿µÈ¡£Ëæ×ÅÏÂÓÎÐèÇóµÄÔöÌí£¬ÐÐÒµÒ²½«»ñµÃÉú³¤¡£
3.2 ÐÐҵΣº¦ÆÊÎöºÍΣº¦ÖÎÀí
£¨1£©ÓßÂÛΣº¦
µ±Ä³¼Ò»ùÒò±à¼ÆóÒµ»òÕß»ùÒò±à¼Ïà¹Ø¿ÎÌâ×é·ºÆð´¥·¢Æ·µÂºìÏßʱ£¬»áÓ°ÏìȺÖÚ¶Ô»ùÒò±à¼ÊÖÒյı³ÃæÇéÐ÷£¬Í¬Ê±»áÔö´óÕþ¸®¶Ô»ùÒò±à¼ÊÖÒÕÑз¢µÄî¿ÏµºÍÏÞÖÆ£¬´Ó¶ø»ùÒò±à¼ÐÐÒµ»áÊܵ½ºÜ´óµÄÓ°Ïì¡£
£¨2£©Õþ²ßΣº¦
ÈôÕþ¸®³ǫ̈Խ·¢ÑÏ¿áµÄÕþ²ßî¿ÏµÉõÖÁÏÞÖÆ»ùÒò±à¼ÐÐÒµµÄÉú³¤£¬ÕûÌåÐÐÒµµÄÉú³¤½«»á¼õ»º¡£
3.3 SWOT ÆÊÎö
Óŵ㣺ÐÐÒµ±ÚÀݸߣ¬¸ßУÓë¿ÆÑлú¹¹Íƶ¯ÐÐÒµÉú³¤
Èõµã£ºÊÖÒÕÑз¢Ê±¼ä³¤£¬Æ·µÂºìÏßÒ×´¥Åö
ʱ»ú£ºËæ×ÅÊÖÒÕµÄÉú³¤£¬ÏÂÓεÄÐèÇóÖð½¥±ä´ó
Íþв£ºÆ·µÂΣº¦¸ß¡¢Õþ²ßÓ°Ïì´ó
µÚËÄÕ ÐÐÒµ¾ºÕùÇéÐÎÆÊÎö
(1) CRISPR Therapeutics CRISPR Therapeutics AG×÷Ϊһ¼ÒÈðÊ¿¹É·Ý¹«Ë¾ÔÚInception Genomics AGÃûÏÂÓÚ2013Äê10ÔÂ31ÈÕ×¢²á½¨Éè¡£ËûÃÇÊÇÒ»¼ÒÁìÏȵĻùÒòÑо¿µÄ¹«Ë¾£¬×¨×¢ÓÚCRISPR/Cas9µÄÁÆ·¨Éú³¤¡£
(2) Beam Therapeutics : Beam Therapeutics Inc.½¨ÉèÓÚ2017Äê1ÔÂ25ÈÕ£¬ÊÇÒ»¼ÒÉúÎïÊÖÒÕ¹«Ë¾£¬ÖÂÁ¦ÓÚƾ֤ÆäרÓеļî»ù±à¼ÊÖÒÕ½¨ÉèÒ»ÀàÐÂÐ͵ÄϸÃÜ»ùÒòÒ©ÎÆäÔ¸¾°ÊÇΪ»¼ÓÐÑÏÖؼ²²¡µÄ»¼ÕßÌṩÖÕÉíÖÎÁƼ²²¡¡£
(3) Editas Medicine: Editas Medicine, Inc.ÓÚ2013Äê9ÔÂÒÔGengine, Inc.Ãû×Ö½¨É裬ØʺóÔÚ2013Äê11Ô¸üÃûΪEditas Medicine, Inc.¸Ã¹«Ë¾ÊÇÒ»¼ÒÁìÏȵĻùÒòÑо¿¹«Ë¾£¬ÖÂÁ¦ÓÚͨ¹ý¾ÀÕý»¼ÕßµÄÖ²¡»ùÒòÖÎÁÆÓë»ùÒòÏà¹ØµÄ¼²²¡¡£
(4) Sangamo Therapeutics: Sangamo Therapeutics, Inc.ÊÇÓÚ1995Äê6ÔÂ22ÈÕÔÚÌØÀ»ªÖÝ×¢²á½¨É裬רעÓÚΪ»ùÒòµ÷¿ØºÍ»ùÒòÐÞÊεÄÐÂÐÍת¼Òò×ӵĿª·¢ºÍÉÌÒµ»¯¡£¸Ã¹«Ë¾ÊÇÒ»¸öÁÙ´²½×¶ÎµÄÉúÎïÖÆÒ©¹«Ë¾£¬×ÅÖØÓÚ¶Ôδ֪×ãµÄÒ½ÁÆÐèÒªµÄеÄÖÎÁÆÕ½ÂÔ-DNAÍŽáÂÑ°×µÄÑо¿£¬¿ª·¢ºÍÉÌÒµ»¯¡£
(5) bluebird bio [BLUE.O]: bluebird bio, Inc.ÊÇÒ»¼ÒÁÙ´²½×¶ÎµÄÉúÎïÊÖÒÕ¹«Ë¾¡£¹«Ë¾ÓÚ1992Äê4ÔÂ16ÈÕÔÚÃÀ¹úÌØÀ»ªÖÝ×¢²á½¨É裬×ܲ¿ÉèÔÚÂíÈøÖîÈûÖݽ£ÇÅÊС£¸Ã¹«Ë¾½¨ÉèµÄÄ¿µÄÔÚÓÚ¿ª·¢£¬Éú²úºÍÏúÊÛÔÚÑÏÖصÄÈËÀ༲²¡ÖÎÁÆÖÐÄܹ»Çå¾²ÓÐÓõØת´ïÓÐÓûùÒòµÄÖÎÁÆÒªÁì¡£
µÚÎåÕ δÀ´Õ¹Íû
δÀ´Ëæ×Å»ùÒò±à¼µÈÊÖÒÕµÄÉú³¤Ç°½øºÍÏÂÓι¤ÒµÐèÇóÁ¿µÄÔöÌí£¬»ùÒò±à¼ÐÐÒµ»áÓÀ´ÐµÄʱ»úºÍÉÏÕÇ¡£¿ÉÊÇËæ×Å»ùÒò±à¼ÐÐÒµµÄÉú³¤£¬Æ·µÂºìÏß½«»áÔ½·¢ÇåÎú£¬Õþ¸®Ò²½«³ǫ̈¸ü¶àÕþ²ß¹æ·¶»ùÒò±à¼ÐÐÒµºÍÏà¹ØÆóÒµ¡£